這家罕見病藥企終止在華業(yè)務(wù)，已上市的罕見病藥物何去何從

　　作者：林志吟

　　1月9日，銳康迪(北京)醫(yī)藥有限公司在公眾號發(fā)布消息稱，根據(jù)公司唯一股東的正式?jīng)Q議，公司已于2025年12月11日依法完成清算組備案，并進(jìn)入清算程序�；�于此，公司全部業(yè)務(wù)活動將于近期內(nèi)逐步、有序地全面終止。未來，公司將無法繼續(xù)提供任何形式的產(chǎn)品、服務(wù)或業(yè)務(wù)支持。

　　銳康迪原本是意大利制藥集團(tuán)Recordati于2021年在北京設(shè)立的分公司，核心定位是從全球引進(jìn)最好的罕見病藥物，惠及中國的罕見病患者。

　　銳康迪入華的這些年，在中國已獲批三款罕見病藥物，按照時間順序分別是治療甲基丙二酸血癥、異戊酸血癥、丙酸血癥、N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏癥引起的高氨血癥的卡谷氨酸分散片、治療庫欣綜合征的磷酸奧唑司他和治療肢端肥大的長效注射用雙羥萘酸帕瑞肽微球。而公司在華開展這些藥物的商業(yè)化時間，總體進(jìn)行不久。

　　隨著銳康迪突然終止在華業(yè)務(wù)，在中國獲批的這些罕見病藥物將何去何從？

　　第一財經(jīng)記者致電銳康迪的公開電話，但接電話的工作人員稱“不了解后續(xù)安排”。

　　銳康迪在華獲批的這三款罕見病藥物中，磷酸奧唑司和雙羥萘酸帕瑞肽微球他均尚未有國產(chǎn)仿制藥上市。奧唑司他所在的庫欣綜合征治療領(lǐng)域，根據(jù)流行病學(xué)數(shù)據(jù)推斷中國大概有4萬-5萬名庫欣綜合征患者，實際需要用到藥物治療的患者比例大概不到1/10，也就是3000多人。

　　不過，中國藥企遠(yuǎn)大醫(yī)藥的門冬氨酸帕瑞肽注射液，已于2025年5月獲批用于治療不能選擇垂體手術(shù)或手術(shù)未治愈的成年庫欣病。

　　而銳康迪突然終止在華業(yè)務(wù)，再度折射出罕見病藥企面臨的商業(yè)化困境。長期以來，罕見病知曉率低、診斷難，再加上醫(yī)保、商保覆蓋不足等問題，罕見病藥企商業(yè)化困難重重。

　　“我們一開始就知道做罕見病很難，但真正對此有感知是最近兩年有產(chǎn)品開始陸續(xù)上市以后。坦白講，這個挑戰(zhàn)比我們最初想象的要大得多。首要挑戰(zhàn)在于中國患者和醫(yī)生對于罕見病的認(rèn)知仍然較為有限。對于填補臨床空白的藥物，我們需要投入大量資源進(jìn)行醫(yī)學(xué)教育與市場培育，這一過程耗時且成本高昂。其次，罕見病差不多80%是遺傳，將近一半以上的患者是兒童，罕見病患者許多家庭經(jīng)濟(jì)條件較困難，患者的可負(fù)擔(dān)性是一個很大的挑戰(zhàn)�！变J康迪總經(jīng)理胡茂勝2025年10月接受媒體采訪時亦曾談及這樣的挑戰(zhàn)。